GNW-News: Tangram kündigt eine mündliche Präsentation der präklinischen Daten zu TGM-148 an, in der der kontextabhängige Wirkmechanismus im Mittelpunkt steht; die Präsentation findet im Rahmen der Jahrestagung 2026 der American Society of Hematology (ASH) statt

^TGM-148 verstärkt die Thrombingenerierung bei gestörter Hämostase

Keine Anzeichen für thrombotische Risiken bei wiederholter Verabreichung

toxikologischer Dosen an gesunde nichtmenschliche Primaten

Derzeit läuft eine Phase-I-Studie an gesunden Probanden; erste Daten werden für

das Jahr 2027 erwartet

LONDON, Nov. 05, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Tangram Therapeutics (?Tangram"), ein

Unternehmen, das sich der Entwicklung bahnbrechender RNAi-Medikamente zum Wohle

der Patienten verschrieben hat, hat heute bekanntgegeben, dass präklinische

Daten zu TGM-148, einem neuartigen GalOmic-Medikament zur Behandlung von

Blutgerinnungsstörungen, im Rahmen einer mündlichen Session auf der 68.

Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) vorgestellt werden, die

vom 12. bis 15. Dezember 2026 in New Orleans, Louisiana, stattfindet.

TGM-148 unterdrückt den Protein-Z-abhängigen Protease-Inhibitor (ZPI), einen

natürlichen Regulator der Blutgerinnung. Es wurde entwickelt, um eine starke

hämostatische Wirksamkeit mit einem geringen Thromboserisiko und einer seltenen

Verabreichung (vier oder weniger subkutane Dosen pro Jahr) zu verbinden, um den

Aufwand für die Prophylaxe erheblich zu verringern. In präklinischen Proof-of-

Concept-Studien zeigte TGM-148 Wirksamkeit in vier unterschiedlichen genetischen

Krankheitsmodellen, darunter ein Modell der von-Willebrand-Krankheit (VWD), der

als Einstiegsindikation vorgesehenen Erkrankung.

In der mündlichen Präsentation von Tangram auf der ASH-Tagung wird der

einzigartige, kontextabhängige Wirkmechanismus von TGM-148 im Mittelpunkt

stehen. In Plasma von nicht-menschlichen Primaten, aus dem Faktor VIII entfernt

worden war - was einen Mangel nachahmt, der Hämophilie A verursacht und bei der

von-Willebrand-Krankheit häufig auftritt -, verstärkte TGM-148 die

Thrombingenerierung dosisabhängig. In nicht-abgereichertem Plasma hatte TGM-148

keinen Einfluss auf die Thrombingenerierung, was mit der adaptiven Rolle von ZPI

bei der Regulierung der Gerinnung im Einklang steht. Darüber hinaus wurde TGM-

148 in einer Toxikologiestudie mit wiederholter Verabreichung an gesunde

nichtmenschliche Primaten bis zur höchsten getesteten Dosis gut vertragen, was

auf ein breites therapeutisches Fenster hindeutet. Zusammengenommen belegen

diese Ergebnisse das Potenzial von TGM-148, das hämostatische Gleichgewicht bei

Menschen mit Blutgerinnungsstörungen wiederherzustellen, ohne dabei das

Thromboserisiko zu erhöhen.

?Wir freuen uns, auf der ASH-Tagung Daten vorzustellen, die den

kontextabhängigen Wirkmechanismus von TGM-148 veranschaulichen - ein

entscheidender Grund, warum wir uns für die Erforschung dieses neuartigen

Zielmoleküls entschieden haben. Dank dieses differenzierten Wirkmechanismus und

der Aussicht auf eine vierteljährliche oder noch seltenere Verabreichung hat

TGM-148 das Potenzial, eine wirksame, patientenfreundliche Prophylaxe mit einem

breiten therapeutischen Spielraum zu bieten", sagte Alan Whitmore, BM BCh, FFPM,

PhD, Chief Scientific Officer von Tangram.

?Menschen mit Blutgerinnungsstörungen benötigen mehr prophylaktische

Behandlungsmöglichkeiten, und die Daten, die Tangram vorstellen wird,

unterstreichen das Potenzial von TGM-148 als neuartigen Ansatz. Ich bin gespannt

darauf, die weitere klinische Entwicklung zu verfolgen, um die ZPI-Silenzierung

als einen vielversprechenden Mechanismus zur Wiederherstellung des

Gleichgewichts der Hämostase zu untersuchen", fügte Dr. med. Robert F. Sidonio,

Jr., M.Sc., pädiatrischer Hämatologe am ?Hemophilia of Georgia Pediatric Center

for Bleeding and Clotting Disorders" der Emory University School of Medicine,

hinzu.

Details des Vortrags

Titel: TGM-148, a Novel GalNAc-siRNA Targeting ZPI, Demonstrates Context-

dependent Hemostatic Rebalancing in Cynomolgus Monkeys

Veröffentlichungsnummer: 953

Name der Session: 801. Gene Therapies: Beyond Transplant: The Expanding Role of

Gene Therapy in Hematology

Datum und Uhrzeit der Session: 14. Dezember, 14:45-16:15 Uhr

Standort: MCCNO - 388-390

Über TGM-148

TGM-148 ist eine ?First-on-Target"-GalOmic-GalNAc-konjugierte kleine

interferierende RNA (GalNAc-siRNA), die darauf ausgelegt ist, den Protein-Z-

abhängigen Protease-Inhibitor (ZPI) in der Leber selektiv zu stilllegen, wo

dieser gebildet wird, bevor er in den Blutkreislauf gelangt. Sein

kontextabhängiger Wirkmechanismus zielt darauf ab, die Blutgerinnung als

Reaktion auf Blutungen bei Patienten mit Blutgerinnungsstörungen zu verbessern

und gleichzeitig ein günstiges Sicherheitsprofil zu gewährleisten.

In präklinischen Studien zeigte TGM-148 Wirksamkeit in vier Modellen genetisch

bedingter Blutgerinnungsstörungen und wurde bei Wildtyp-Tieren in

supratherapeutischen Dosen gut vertragen. Zusammengenommen untermauern diese

Ergebnisse das breite therapeutische Fenster von TGM-148 und liefern eine

stichhaltige Begründung für dessen Entwicklung zur Behandlung eines breiten

Spektrums von Blutungsstörungen, wobei die von-Willebrand-Krankheit als erste

Indikation ausgewählt wurde. Da TGM-148 die Möglichkeit einer vierteljährlichen

oder noch selteneren subkutanen Verabreichung bietet, soll es zudem die Hürden

für die Prophylaxe senken und so eine breitere Akzeptanz, bessere

Behandlungsergebnisse sowie eine verbesserte Lebensqualität für die Patienten

fördern.

Über Tangram Therapeutics

Tangram Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium,

das sich der Entwicklung bahnbrechender RNAi-Medikamente verschrieben hat, um

einen bedeutenden Beitrag zum Wohl der Patienten zu leisten. Echte Fortschritte

bei der Behandlung von Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf erfordern eine

Arzneimittelforschung und -entwicklung, die über das Offensichtliche hinausgeht.

Tangram konzentriert sich auf spezifische Zielgene und entwickelt innovative

Arzneimittel auf Basis von GalOmic, der firmeneigenen RNAi-Chemieplattform des

Unternehmens, die darauf ausgelegt ist, krankheitsassoziierte Gene in

Hepatozyten selektiv stillzulegen. Tangram treibt die Entwicklung einer Reihe

von RNAi-Prüfpräparaten voran, die den Patienten in der Praxis zugutekommen

sollen, darunter TGM-312 zur Behandlung von MASH und TGM-148 zur Behandlung von

Blutgerinnungsstörungen.

Weitere Informationen finden Sie unter www.tangramtx.com

(http://www.tangramtx.com/).

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